我們都知道藥物沙利度胺(Thalidomide)是過去50年代和60年來用于治療孕婦妊娠嘔吐癥的藥物，但很不幸的是，沙利度胺會引發(fā)嚴重的嬰兒出生缺陷，因此隨后其成為禁用藥物。然而*近研究者卻發(fā)現(xiàn)，沙利度胺的衍生藥物，比如來那度胺或許具有其它有益的用途，比如其可以治療諸如多發(fā)性骨髓瘤的血癌以及幫助治療骨髓增生異常綜合征的患者。
骨髓增生異常綜合征同時發(fā)生于染色體部分缺失的患者機體中，染色體的部分缺失會促進某些骨髓細胞缺失進而引發(fā)惡性細胞的增殖，而藥物來那度胺則被發(fā)現(xiàn)可以有效治療近乎一半患骨髓增生異常綜合征的患者。
隨后研究者重點對存在于髓系細胞中的特殊蛋白，即特殊的酪蛋白激酶進行研究，以便更好地理解藥物來那度胺的作用原理；此前研究者發(fā)現(xiàn)，惡性細胞為了不斷增殖，其需要特殊的蛋白質(zhì)，比如CRL4CRBN E3蛋白；而本文研究中研究者發(fā)現(xiàn)酪蛋白激酶也是惡性細胞增殖所必須的，藥物來那度胺會同酪蛋白激酶結合使其講解，隨著酪蛋白激酶講解，惡性細胞便會隨之而死亡。
為了進一步檢測藥物來那度胺對細胞的作用，研究者先對小鼠進行了研究，結果發(fā)現(xiàn)，嚙齒類動物并沒有受到和人類一樣的影響，因為人類和嚙齒類基因組存在微小的差異，這或許就可以幫助解釋沙立度胺為何可以在過去50年代通過試驗，正因為這種基因組的差異，或許才可以幫助科學家們更好地理解酪蛋白激酶在不同情形下所表現(xiàn)出的行為。